基因编辑是一种能够准确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。据悉，近日基因编辑治疗领域获得重大突破。
12月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准两种治疗镰状细胞病的基因疗法，这是美国头次批准适用于12岁及以上镰状细胞病患者、基于细胞的基因疗法。两种疗法名为Casgevy和Lyfgenia，其中Casgevy是FDA批准的头款运用CRISPR/Cas9基因编辑技术的疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。
据悉，这是基因编辑疗法第2次获批。11月16日，英国药品和保健品管理局(MHRA)在曾发布公告称，批准CRISPR基因编辑疗法Casgevy，适用于12岁以上的镰状细胞病患者，以及输血依赖性β地中海贫血症患者。FDA预计于2024年3月30日前做出是否批准其β地中海贫血适应证的决定。
资料显示，Casgevy是一种体外基因编辑疗法，通过CRISPR/Cas9基因组编辑来修饰患者的造血干细胞。CRISPR/Cas9可以被引导到目标区域切割DNA，从而准确编辑(去除、添加或替换)切割的 DNA。修饰后的造血干细胞被移植回患者体内，在骨髓内植入并增加胎儿血红蛋白(HbF)的产生。
Casgevy由制药公司Vertex Pharmaceuticals和生物技术公司CRISPR Therapeutics共同开发，用于治疗12岁及以上成人镰状细胞病。但是这种药物的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元。根据Vertex目前的药物制备能力，大约16000名镰状细胞重症患者将有资格获得该药物。
资料显示，镰状细胞病是一种遗传性血液疾病，基因突变导致通常满月形的红细胞形成半月形卡在血管内，限制血液流动并引起阵阵剧痛。截至目前，英国约有1.5万人、美国则有约10万人受镰状细胞病影响。FDA相关人士表示，镰状细胞病是一种罕见、会使人衰弱而且危及生命的血液病，治疗需求供不应求。基因疗法可以更精确而有效地治疗，尤其将帮助那些患有此病但当前治疗方法有限的病人。
业内表示，目前Casgevy的技术路径仍然是体外基因编辑，将来随着体内基因编辑技术的不断发展，有可能可以做到把基因编辑药物直接输注到患者体内编辑致病基因，从而直接治疗相应疾病，这一技术迭代不但能扩展适应证，同时也能大大降低药物生产成本。
基因编辑疗法的兴起具有重要意义。据了解，国内外布局基因编辑疗法的企业不少，且其中很多已布局新一代基因编辑药物。当地时间11月12日，美国生物技术公司Verve Therapeutics在美国心脏病协会会议上报告其体内碱基编辑疗法Verve-101的Ib期试验中期结果。而在国内，有数据统计，中国基因编辑初创公司已有 50 家。
此外，根据不完全统计，目前全球有多种CRISPR基因编辑疗法处于活跃研发状态。其中，至少11种疗法已经进入临床试验阶段。
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