随着国产创新药企业实力的不断提升，越来越多企业开始在罕见病领域“攻城略池”，并有不少创新成果获得FDA孤儿药资格。
近日，中源协和发布公告，公司全资子公司武汉光谷中源药业有限公司产品VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化(IPF)获得美国食品药品监督管理局(简称“美国FDA”)授予的孤儿药资格认定。
公开资料显示，VUM02注射液(人脐带源间充质干细胞注射液)是公司自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由健康新生儿脐带组织经体外分离、筛选、扩增后制备的人脐带源间充质干细胞(UC-MSC)悬液，临床拟用于治疗特发性肺纤维化。
在2023年4月6日，武汉光谷中源药业有限公司就已收到国家药品监督管理局于2023年4月4日核准签发的关于VUM02注射液用于治疗特发性肺纤维化的《药物临床试验批准通知书》。
据了解，新药(新适应症)获得孤儿药资格认定后，将有利于加快推进产品临床试验及上市注册的进度。同时可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。2023年以来，其实已有大批本土药企公告有产品获得FDA孤儿药资格的好消息。
如5月7日，恒瑞医药公告，其子公司瑞石生物产品Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定。据悉，Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂。目前，Edralbrutinib片针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。
4月20日，烨辉医药宣布，BN104获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病(AML)。这是一款新型、高效小分子口服Menin抑制剂，拟开发用于治疗复发或难治性MLL基因重排和NPM1基因突变急性白血病患者。
4月6日消息，德昇济医药宣布收到美国FDA孤儿药开发办公室的书面回函，其自主研发的KRAS G12C小分子选择性抑制剂D3S-001被授予孤儿药资格，用于治疗胰腺癌……
业内认为，利好政策的支持是当前国内孤儿药市场不断取得新突破的最大助力，据悉，为鼓励国内药企加大对罕见病药的研发和生产，近年来，国家政府部门相继出台了一系列鼓励政策。
例如2022年6月CDE发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则》，针对罕见病药物临床研究中的关键统计学问题进行阐述，为申办者开展罕见病药物临床研究提供指导。2022年1月，CDE发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，结合罕见疾病特征，对罕见病药物临床研发提出建议，为罕见病药物科学的开展临床试验提供参考。
未来，在利好政策持续助力下，国内制药企业在孤儿药领域的研发力度和投入规模将持续加大，市场规模也将不断增长。有数据预计，到2025年全球“孤儿药”(一般指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品)市场将达到1100亿美元，国内市场预计达到300亿元人民币。在此背景下，更多成果还将不断涌现。
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