在全球医药研发的激烈竞争中，孤儿药的研发因其针对罕见病，患者群体相对较小，一直面临着巨大的挑战。然而，孤儿药资格认定机制的存在，为这些致力于攻克罕见病难题的药物带来了曙光。美国食品药品监督管理局(FDA)设立的孤儿药认定机制，通过提供加快审批、税收减免等一系列政策支持，激励着药企投入到孤儿药的研发中。今年以来，多款国产创新药脱颖而出，成功获得 FDA 孤儿药资格认定，在国际医药舞台上绽放出耀眼的光芒。
如臻愈生物近日宣布，其自主研发的通用型主动免疫细胞治疗产品(CR101)正式获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于鼻咽癌(Nasopharyngeal，NPC)治疗，这是中国细胞治疗企业在通用型主动免疫细胞治疗领域获得FDA国际认证。
资料显示，臻愈生物CR101是一款完全通用型的细胞治疗产品，通过主动免疫的机理发挥抗肿瘤作用。CR101于2023年开展了第一项针对晚期恶性肿瘤的研究者发起的临床研究(IIT)(NCT05707910)。研究结果显示，CR101临床安全性良好、治疗效果优异，有拓展至前线治疗、联合/序贯治疗等多种应用场景的巨大潜能，有望突破鼻咽癌等治疗困境，开辟肿瘤免疫治疗新赛道。
臻愈生物有关负责人表示，孤儿药资格认定是对CR101在鼻咽癌领域显著潜力的认可，有助于CR101产品早日惠及鼻咽癌患者，为肿瘤患者带来新的治疗选择。
近日荣泽生物也宣布，自主研发的基因治疗产品 RZ-g001BE 碱基编辑注射液(简称“ RZ-g001BE”)获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗长QT综合征(long QT syndrome, LQTS)。这也是获得FDA孤儿药资格认定的遗传性心肌病体内基因治疗药物，是碱基编辑疗法在心肌病领域的探索性研究，为LQTS相关临床研究工作奠定重要的基础，实现了该领域的重大突破。
资料显示，RZ-g001BE注射液是一款全球创新的基因治疗药物，该疗法可实现碱基编辑器的体内递送，包含靶向心肌细胞特异性sgRNA的腺嘌呤碱基编辑器(ABE)，用于修复遗传性心肌病的致病碱基突变。碱基编辑器(BEs)是当前安全、有效的基因编辑工具，与CRISPR-Cas9基因编辑相比，碱基编辑介导的单碱基编辑不涉及DNA双链断裂。
本次RZ-g001BE注射液获美国FDA孤儿药资格认定，是荣泽生物在基因治疗领域国际化布局的重要里程碑，加速推动了遗传性心肌病的基因疗法产业化进程，同时在药物临床、商业化落地等方面享受美国有关孤儿药的政策支持。
此外，复星医药在今年3月也公告，控股子公司Henlius USA Inc.(系上海复宏汉霖生物技术股份有限公司的控股子公司)收到美国FDA函件，HLX22(重组人源化抗HER2单克隆抗体注射液)用于胃癌(GC)治疗获得孤儿药资格认定。
据悉，HLX22为复星医药自AbClon,Inc.许可引进、并后续自主研发的新型靶向HER2的单克隆抗体，拟用于胃癌和乳腺癌等实体瘤的治疗。
多款国产创新药获得 FDA 孤儿药资格认定，是我国医药研发实力不断提升的有力证明。这些创新药的研发成功，不仅为罕见病患者带来了新的治疗选择和希望，也标志着我国在医药创新领域不断进步。随着孤儿药资格认定带来的政策支持和资源倾斜，这些药物有望加快研发和上市进程，早日造福全球患者。同时，这也将激励更多的国内药企加大在孤儿药研发领域的投入，推动我国医药产业向更高水平迈进，在全球罕见病治疗领域发挥更大的作用。
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