柏林，2013年2月25日 – 拜耳医药保健公司今天宣布美国食品与药品管理局（FDA）批准拜耳的Stivarga?（瑞戈非尼）片剂用于治疗先前接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗的局部晚期，不能手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者。批准Stivarga?用于GIST是基于来自于关键III期研究（GRID）的结果，该项研究证明在甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗后发生疾病进展的GIST患者中，Stivarga?与安慰剂相比无进展生存期（PFS）具有统计学显著性改善。
Stivarga?已经获得FDA批准用于治疗既往接受过或以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗、抗VEGF治疗，以及抗EGFR治疗（如果KRAS野生型）的转移性结直肠癌（CRC）患者。Stivarga?是一种口服多激酶抑制剂，靶向作用于肿瘤生成、肿瘤血管发生和肿瘤微环境的维持。
“拜耳的Stivarga?在美国第二次获得批准表明对于需要新药继续减缓疾病进展的癌症患者，该药物有可能满足严重未被满足的医学需求”，拜耳医药保健公司执行委员会的成员、全球开发部的主管Kemal Malik，MD说，“我们希望能够为患这种罕见但是侵袭性疾病且没有其它已批准治疗选择的患者提供获益，并且我们将继续投资，致力于给患者带来创新性治疗。”
“虽然自从引入激酶抑制剂作为这种罕见疾病的有效治疗以来，GIST的治疗取得了巨大进步，但我们仍然一直在寻找其它有效的治疗，可用于尽管接受现有批准治疗但仍发生疾病恶化的GIST患者，”George D. Demetri，MD说，他是GRID研究的主要研究者，也是位于美国马萨诸塞州波士顿的Dana-Farber癌症研究所肉瘤和骨肿瘤学中心的总监。“这些数据表明在对其它已批准治疗不再发生应答的患者中，瑞格非尼可减缓疾病进展，并且可能为除此之外无FDA批准治疗选择的GIST患者提供另外一个治疗途径。”
关键III期GRID（GIST – 瑞戈非尼用于进行性疾病）试验表明在患转移性或无法切除的GIST并且曾接受甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替尼治疗的患者中，瑞戈非尼加最佳支持护理（BSC）与安慰剂加BSC相比统计学显著性改善无进展生存（PFS）（HR=0.27 [95% CI 0.19-0.39]，p<0.0001）。瑞格非尼组的中位PFS为4.8个月，而安慰剂组中为0.9个月（p<0.0001）。计划的中期分析时，基于最终分析中全部事件的29%，总生存期无统计学显著性差异。在通过中心审核评估为疾病进展时，进行研究揭盲，经研究者慎重考虑后，给所有患者提供机会接受瑞格非尼治疗。随机化至安慰剂组的56名（85%）患者和随机化至瑞格非尼组的41名（31%）患者接受开放标签的瑞格非尼。
临床试验中，接受瑞戈非尼治疗的患者 与接受 安慰剂治疗的患者对比，最常见药物相关不良事件（≥20%）有衰弱/疲劳、手-足皮肤反应（HFSR）、腹泻、食欲减退和摄食量减少、高血压、粘膜炎、发声困难、感染、疼痛（未另行说明）、体重减轻、胃肠和腹部疼痛、皮疹、发热和恶心。接受Stivarga的患者中最严重的不良药物反应有肝毒性、出血和胃肠穿孔。美国Stivarga?标签中有一个加框警告，陈述了肝毒性风险。
GRID研究的结果在于2012年6月召开的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上做了汇报，并在线发表在2012年11月22日的杂志《柳叶刀》中。
Stivarga?在“快速通道”项目中开发，获得FDA的优先审核并指定用于转移性或无法切除的GIST和mCRC。这些指定由FDA授权，目的是加速可用于治疗严重疾病并满足未被满足的医疗需求的药物的开发和审核，被给予提供巨大治疗进展或提供无适当疗法的疾病治疗的药物。
