血友病(Hemophilia)是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子VIII或凝血因子IX的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。数据显示，全球血友病患者数量大概在70万人。在中国，根据相关数据显示，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人。
为更好地满足患者用药需求，在血友病赛道，有不少药企开启争夺战。据了解，罗氏研发的双抗药物Emicizumab(艾美赛珠单抗)于2017年11月获得FDA批准上市，成为头个治疗血友病A的非因子类药品，给药频次降至每周一次，提高了患者依从性。而BioMarin Pharmaceutical旗下的AAV基因疗法RoctavianTM(Valoctocogene Roxaparvovec)于2022年8月获欧盟批准，用于治疗没有凝血因子Ⅷ抑制剂史且没有可检测到的AAV5型抗体的严重血友病A型患者。
此外，当前全球已有多款血友病新药处于临床Ⅲ期及上市申请阶段，药物类型覆盖重组凝血因子Ⅷ、基因疗法、siRNA、双抗及单抗。
据悉，6月27日，辉瑞宣布其在研基因疗法fidanacogene elaparvovec上市申请已获得美国食品药品监督管理局受理并予以优先审评，FDUFA日期为2024年Q2。
据悉，辉瑞此次上市申请的递交是基于3期BENEGENE-2试验的疗效和安全性数据，此试验共有45名患者入组。分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，患者在经过fidanacogene elaparvovec输注后，其总出血事件的年化出血率(ABR)达到非劣效性与优效性。
而当地时间6月26日，丹麦跨国药企诺和诺德(NVO.US)在第24届国际血栓与止血学会年会(ISTH)上公布了其血友病疗法康赛珠单抗(Concizumab)的3期临床试验数据(explorer8)：该试验纳入了148名没有使用抑制剂的血友病患者，结果显示该疗法使血友病A患者的自发性和创伤性出血减少了86%，血友病B患者的自发性和创伤性出血减少了79%。
资料显示，康赛珠单抗是一种抗组织因子途径抑制剂(TFPI)抗体。TFPI是控制凝血启动阶段的一种抗凝蛋白，通过抑制凝血因子VIIa-组织因子-凝血因子Xa(FVIIa-TF-FXa)复合物的生成削弱外源性凝血途径。
业内指出，在抗TFPI药物赛道上，辉瑞先一步。5月31日，辉瑞宣布其治疗血友病A和血友病B的马塔西单抗(Marstacimab)3期临床试验达到主要终点，与按需静脉注射凝血因子相比，马塔西单抗能使患者年出血率(ABR)降低92%，与预防性接受凝血因子治疗相比，马塔西单抗能使患者年出血率降低35%。
据了解，辉瑞在血友病领域布局了6款产品，除去已上市的3款凝血因子类药物，其余3款(fidanacogene elaparvovec、giroctocogene fitelparvovec和marstacimab)均已处于后期研究阶段。除了上述所说的fidanacogene elaparvovec和Marstacimab，giroctocogene fitelparvovec是一款针对A型血友病的基因疗法，其注册性III期临床试验预计将于2024年7月完成。
此外在中国市场，近日有关血友病药物也迎来新进展。据悉，6月28日，根据中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示，至善唯新研发的血友病A基因治疗产品ZS802注射液已获临床试验默示许可，即将开展临床1/2期试验。此前，该公司血友病B基因治疗项目已在中国获批临床。
资料显示，ZS802属于至善唯新研发的1类新药。该产品的特点在于：1)使用至善唯新自主研发的超小肝脏特异启动子，解决了病毒载体包装难题，显著提高药物质量；2)搭载至善唯新自主改造优化的凝血VIII因子序列，通过突变特定位点氨基酸残基，显著提升药物活力；3)根据中国人群特点优选病毒载体血清型，确保更多患者能够得到有效治疗。
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