FDA的突破性疗法认定旨在加快以解决严重疾病且具有未满足的医疗需求的药物的开发和审查。据业内不完全统计，2022年，FDA共批准了37款新药，其中有10款获得了FDA的突破性疗法认定，包括赛诺菲的sutimlimab和olipudase alfa、诺华的177Lu-PSMA-617、勃林格殷格翰的司柏索利单抗、罗氏的mosunetuzumab等。
2023年以来，又有多款药已获FDA突破性疗法认定。近日，生物技术公司Moderna和默沙东宣布，二者共同开发的个性化mRNA肿瘤疫苗mRNA-4157/V940联用默沙东PD-1单抗Keytruda(帕博利珠单抗)作为高危黑色素瘤患者完全切除后的辅助治疗获FDA突破性疗法认定。本次突破性疗法认定是基于IIb期研究KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201的积极数据。
此外，两家公司还指出，他们将继续与相关的监管部门讨论结果，并在2023年开始辅助性黑色素瘤疗法的3期试验，并扩展到其他肿瘤类型，包括非小细胞肺癌。
1月30日，和誉宣布，旗下创新CSF-1R抑制剂Pimicotinib(ABSK021)被FDA授予突破性疗法认定用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。该认定是基于其临床Ib期试验腱鞘巨细胞瘤患者的优异研究结果。目前，Pimicotinib正在中国与美国同步开展Ib期多队列扩展阶段研究。除TGCT和cGVHD适应症已获准临床研究外，公司也在积极探索其在其他多种实体瘤中的临床潜力。
值得一提的是，近年来国内发布了一系列政策，在不断鼓励研究和创制新药，满足临床用药需求，以及加快创新药品的审评速度。在此背景下，突破性疗法也迎来了迎来重大利好。据悉，今年以来，也有多款新药在国内被CDE纳入突破性治疗品种。
如2月17日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)网站公示，滨会生物旗下的重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒(OH2)注射液(研发代号：BS001)拟纳入突破性治疗品种，拟定适应症为：经至少二线以上标准治疗失败的不能手术切除或转移性的黑色素瘤患者。据悉，当前BS001治疗黑色素瘤的临床试验已推进至III期阶段。同时，BS001还围绕其他癌种开展了多项临床试验，包括膀胱癌、结直肠癌和胰腺癌等。
除了滨会生物，在1月9日，CDE公示显示，礼来公司申报的1类新药donanemab注射液也拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。公开资料显示，donanemab靶向被称之为N3pG的β淀粉样蛋白斑块，已在美国递交生物制品许可申请(BLA)并被FDA授予优先审评资格。
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分析人士表示，在政策持续利好下，突破性疗法药物可直接走优先审评程序，受此影响，国内突破性疗法将迎来加速发展，中国创新药的春天也将来临。
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