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基因疗法!蓝鸟生物LentiGlobin在欧盟进入正式审查,治疗β地中海贫血

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-10-10  浏览次数:7
    美国基因治疗公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)已受理基因疗法LentiGlobin治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和非-β0/β0基因型TDT青少年及成人患者的上市许可申请(MAA)。该药是一种潜在的一次性基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命。此前,EMA已授予LentiGlobin加速评估资格,其审查时间将由7个月(210天)缩短至5个月(150天)。

    lentiGlobin是一种治疗地中海贫血的基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞输入回患者体内。在欧盟方面,EMA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格(PRIME)。在美国,FDA已授予LentiGlobin治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。

    LentiGlobin MAA的提交,是基于已完成的I/II期研究Northstar(HGB-204)、正在进行的I/II期HGB-205研究以及III期Northstar-2(HGB-207)研究和长期随访研究LTF-303的数据。今年4月,来自Northstar研究和HGB-205研究的数据已发表于《新英格兰医学杂志》(NEJM),数据显示,大部分患者在接受LentiGlobin输注后随访2年或2年以上时间内无需输血,并表现出正常的血红蛋白水平。

    蓝鸟生物首席医疗官David Davidson表示,患有输血依赖性β地中海贫血的患者需要频繁输血来挽救生命,但也可能导致并发症,包括由于铁超载导致的器官衰竭。此次LentiGlobin MAA被EMA受理是一个重要的里程碑,将使我们朝着为患者提供解决TDT根本病因的目标前进。(生物谷)
 
 
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