1. 再生元与bluebird bio联手开发新型癌症免疫疗法
日前，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和bluebird bio宣布进行合作，将各自的技术平台应用于新型癌症免疫细胞疗法的发现、开发和推广。此次合作将利用再生元的VelociSuite®平台技术发现和表征全人抗体，以及针对肿瘤特异性蛋白和多肽的T细胞受体（TCR），bluebird bio将贡献其在基因转移和细胞疗法领域的领先专业知识。
免疫细胞疗法可以特异性针对并杀死癌细胞，例如嵌合抗原受体T细胞（CAR-Ts）是对人免疫细胞（通常来自癌症患者的T细胞）进行修饰，再作为治疗剂回输给患者。在进一步的临床研究中，研究人员已经证明，即使其他治疗方法都失败了，改良T细胞依旧是多种血癌患者的高效治疗药物，并且现在已经获得FDA的批准。
bluebird bio的技术使用定制的慢病毒载体来修饰T细胞，所以它们能够识别由癌细胞表达的肿瘤特异性蛋白，并在接合时杀死它们。再生元的VelociSuite?技术（包括VelocImmune®和Veloci-T）可以产生全人抗体和T细胞受体。这些互补技术有望通过使T细胞到达细胞外和细胞内的肿瘤抗原，来扩展改良T细胞能安全有效靶向的肿瘤类型。
两家公司共同选择了6个初始靶标，并将平均分担研发成本，直至提交新药临床试验（IND）申请。在5年的研究合作期内，两家公司还可以选择其他靶标。当潜在的细胞治疗产品提交IND时，再生元将有权选择参与某些合作靶标的共同开发/共同推广。如果再生元没有选择参与，它将有资格获得bluebird bio对任何潜在产品的里程碑付款和特许权使用费。此外，再生元还将对bluebird bio进行总额为1亿美元的投资
2. 靶向FLT3，白血病新药获突破性疗法认定
第一三共公司（Daiichi Sankyo）近日宣布，FDA已授予其在研新药quizartinib突破性疗法认定。Quizartinib是一款FLT3抑制剂，用于治疗复发/难治性FLT3-ITD急性骨髓性白血病（FLT3-ITD r/r AML）的成年患者。本次认定将加速针对quizartinib的研发，有望早日为患者带来新药。除了突破性疗法认定，quizartinib针对r/r AML疗法还获得了FDA的快速通道资格，以及FDA与欧洲药品管理局（EMA）颁发的针对AML的孤儿药资格。
AML是一种恶性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。据估计，美国今年将有超过19000名新确诊患者，以及超过10000个AML死亡案例。AML患者的5年存活率只有26%，在所有白血病类型中是最低的。FLT3基因突变是AML患者中最常见的遗传变异，而FLT3-ITD是发生率最高的FLT3基因突变，大约1/4的AML患者携带这种突变。与没有携带这种突变的患者相比，带有FLT3-ITD突变的患者其预后更差，癌症复发几率更高，且复发后死亡风险更大。这些患者即便接受造血干细胞移植（HSCT），治疗后的癌症复发几率仍比没有携带这种突变的患者高。目前，还未有针对这一疾病的疗法获批。因此，本次突破性疗法认定有望为FLT3-ITD患者带来新的希望。
本次斩获突破性疗法认定的quizartinib是第一三共公司开发的口服FLT3抑制剂。此次突破性疗法认定的批准是基于quizartinib的关键3期临床试验QuANTUM-R的良好结果，QuANTUM-R是一项关键的全球性、开放标签、随机3期研究，结果显示，quizartinib的单一疗法与化疗相比，延长了FLT3-ITD r/r AML患者的总生存期。QuANTUM-R显示出的安全性与quizartinib的临床开发项目一致。
