日前，南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时八年自主研发的抗脑胶质瘤新药ACT001再次传出好消息：在澳大利亚墨尔本Epworth医院进行的临床试验中，一位受试的脑胶质母细胞瘤（以下简称GBM）复发的患者在用药2个月后，瘤体出现缩小现象。
据了解，GBM是胶质瘤中恶性程度最高的肿瘤，手术与放疗均难以清除干净，一般抗癌药物也难以进入脑部。现有治疗该疾病最好的药物替莫唑胺也仅能为患者延长2.5个月的生存期，而且该药是上世纪90年代美国药监局批准上市的。近二十年内，GBM的药物治疗没有取得大的进展，是一个世界医学难题。
“动物实验表明，替莫唑胺在脑部浓度仅为血液中浓度的40%，而ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍，其作用原理也与替莫唑胺不同。这就意味着，ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤候选药物。”陈悦说。
2016年3月，ACT001获得澳大利亚临床伦理批准，2016年9月19日迎来第一位自愿服用的澳洲患者，至今已有数名GBM患者参与临床试用。当ACT001的服用剂量上升到次低剂量，即早晚各2粒时，次低剂量组的第一位患者出现了瘤体缩小的现象。
“这名患者是GBM复发，瘤体通常会长得很快，已经没有标准治疗手段了。”陈悦说，“瘤体在次低剂量组就出现缩小的情况，这样的结果出乎我的意料。虽然还需要更多的患者参与和更长的试用期来验证ACT001的疗效，但是我们看到了希望，值得我们更加积极地推动临床试验，未来患者服用的剂量预计会逐步增加3倍。”
陈悦也希望，在澳大利亚开展临床试验的同时，ACT001能够尽快在国内开展临床试验，让国内的GBM患者受益。
据了解，ACT001的制备原料为小白菊内酯，可从小白菊中提取，而小白菊的干品是西方国家的传统草药。小白菊内酯对癌症干细胞具有选择性杀灭作用，但在小白菊中的含量很低。
陈悦团队进行了大量探索，最终从我国特有植物山玉兰的根皮中发现小白菊内酯含量高达9.6%，实际提取率稳定在5%~6%。通过半合成手段，该团队对小白菊内酯进行了化学结构改进，获得DMAMCL（即ACT001），使其具有良好的水溶性和稳定性，口服即可进入血液与脑部，还实现了在体内的缓慢释放，从而显着提高安全性和有效性。
ACT001的创制具有完全自主的知识产权，获得了十余个国家的专利授权。
