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“精准医疗”视角下的“精准药物”研发

放大字体  缩小字体 发布日期:2015-05-29  浏览次数:100

  近日,"精准医疗"日益成为搜索热词,不仅如此,"精准医疗"引发中国高层及学术界巨大震动,CFDA、卫计委、科技部及相关高校相继发声,争相布局"精准医疗"。科技部更是在日前决定在2030年前,共投入600亿元用于精准医疗发展,"十三五"期间拟建立重大专项对"精准医疗"进行支持。

  这不得不引起医药行业的关注,"精准医疗"视角下的医疗、药物研发和使用必将进行重大革新,我们必须深入探究"精准医疗"对未来药物研发走向的深远影响。

  2015年1月20号,美国总统奥巴马在国情咨文中提出"精准医疗"计划,这使得"精准医疗"在世界范围内广泛播散,该计划主要体现为:启动"百万人基因组计划"(资助NIH 1.38亿美元);做好队列(cohort)及对照,建立与临床有关的"史无前例的大数据";寻找引发癌症的遗传因素(资助NCI 78万美元),继续美国已经开始的癌症基因组研究计划;建立评估基因检测的新方法(资助FDA 1000万美元),保护知识产权与有关版权的管理和保证精准医学和相关创新的需求 ;制定一系列的相关标准和政策(资助ONC 500万美元)保护个人隐私和各种数据;PPP(Public-Private-Partnership,公私合作)模式:企业家和非盈利组织参加。上述内容又可以概括为三方面,即科学内容(百万美国人测序与癌症基因组);政府功能的相应改变及法规标准的建立,以及公私合作,社会参与。

  "精准医疗",究其本质,其与"转化医学"及"个体化医疗"是相互渗透的,从各种学术团体对"精准医疗"的解读来看,该疗法时间上承接人类基因组计划,而在本质上是对现行的以药物治疗为主体的医疗进行改革,因而将影响和改变未来的医疗、药物研发和使用。

  可以看出,未来药物研发也将走"精准药物"路线,即未来的药物将针对每一个体或一小群人进行定制,原来那种一种或一类药物大批量的生产和患一种病后所有人都服用同一种药的局面将逐渐被淘汰。早在1860年就有医生提出,旧有的药物研发和使用是对人类资源的浪费。

  "精准药物"研发路线及"精准疗法"不得不让我们每一个人期待,然而,我们不可否认的是,中国乃至发达的西方国家离"精准疗法"还有很长一段距离。日前,国际顶尖期刊《Nature》曾著文称通过精准药物治疗癌症的前景已经很明朗,但真正要把它从基因数据层面变成针对癌症的靶向疗法,还需要我们做出许多艰难的决定,付出艰辛的努力和昂贵的成本,来创建一个共享、可搜索的数据库。

  这些事实必须引起我们的足够重视,目前为止,"精准医疗"依旧面临很多技术、资金、数据等共享障碍,中国不可盲目追寻,切记转化医学给我们的现实教训。否则,中国的"精准医学"恐将重复"转化医学"的路子,如果看不清楚方向,盲目跟从,最后的结果会让人哭笑不得"。

  中国还尚未出现信息科学与医学/生命科学交叉研究的突出优势,生物样本的数据共享局限、相关领域专业人才缺失以及相关监管体系的空白等都是"精准医疗"发展的瓶颈问题。当然,"精准医学"当然是又一重大机遇,"精准药物"研发必将在成为主流。

 
关键词: FDA , 药物研发
 
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