近年来，国内外新药研发热情高涨，但新药研发成功并不容易，由于受到项目立项、时间管理、资金投入、人员配置、项目质量、项目协调、风险管控、研发外包、综合管理等多方面的影响，稍有不慎就容易出错。例如近日，就有2家药企接连宣布新药研发试验失败。
罗氏TIGIT单抗又一项3期临床失败
11日，罗氏公布PD-L1+TIGIT联合一线治疗非小细胞肺癌三期临床SKYSCRAPER-01的中期数据研究结果。该研究评估了研究性抗TIGIT免疫疗法tiragolumab加 Tecentriq®(atezolizumab)与单独的Tecentriq作为初始(一线)治疗PD-L1高的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。该研究没有达到其无进展生存期的共同主要终点。SKYSCRAPER-01是一项全球性III期、随机双盲研究，在534例PD-L1高表达局部晚期、不可切除或转移性NSCLC患者中评估了tiragolumab联合Tecentriq对比Tecentriq单药治疗的效果。
值得注意的是，在此前的3月30日，罗氏还宣布过tiragolumab+阿替利珠单抗(TIGIT+PD-L1) 一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的III期临床试验(SKYSCRAPER-02 )也未达到无进展生存期(PFS)的主要终点。据了解，SKYSCRAPER-02也是一项随机双盲、安慰剂对照的全球III期临床研究，旨在比较tiragolumab加阿替利珠单抗、化疗作为一线治疗与阿替利珠单抗和化疗在490例ES-SCLC患者中的有效性和安全性。
Idorsia放弃ACT-539313治疗暴食症
近日，由于Idorsia Pharmaceuticals旗下ACT-539313疗法在新试验中未能达到主要终点，该公司随后表示将不再继续研究使用ACT-539313治疗暴食症。据了解，ACT-539313是一种可穿透大脑的选择性食欲素1型受体拮抗剂，在涉及动物模型的临床前研究中显示出了驱动强迫性进食行为的治疗潜力。
II期试验中，该公司针对136名中度至重度暴食症患者，随机给予每天两次100毫克ACT-539313或安慰剂，治疗期为12周。然而，试验结果显示ACT-539313疗法未能击败安慰剂，临床试验错过了主要终点。除了ACT-539313疗法，笔者注意到，其实在去年年底，Idorsia另一款资产法布里病的候选药物Lucerastat也因未能达到III期研究的主要终点，不得不放弃其研发计划。
结语
除了以上企业，今年以来，还有大批药企宣告新药试验失败。例如在研发火热的肿瘤药领域，Sanofi的amcenestrant 、Celldex的Rintega、Argos的rocapuldencel-T、和Agenus的Prophage G-200等就都以临床失败告终。对此，业内认为，未来如何立项研发有真正临床与市场价值的新药，从同质化研发中脱颖而出，并加速在中国乃至海外的上市，将成为国内外药企和新药开发机构共同面临以及要花时间研究的长期课题。
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