贝伐单抗（阿瓦斯汀）是血管内皮生长因子（VEGF） 的重组人源化单克隆抗体，最早于2004年获得FDA的批准用于转移性结直肠癌，是美国第一个获批上市的抑制肿瘤血管生成的药。
早产儿视网膜病变（ROP）是导致婴幼儿视力损伤和失明的主要原因之一，其病理特征为视网膜血管异常增生，激光是传统的治疗方法，但是对周边视网膜血管造成永久破坏，带来并发症，而且并不能预防所有患者的视力丧失，尤其I区ROP患者。 2月17日《新英格兰医学杂志》发表BEAT-ROP临床研究表明，在3+期ROP患儿中，玻璃体内注射贝伐单抗的疗效显著优于传统激光治疗，但治疗时机至关重要，并且其安全性和最佳剂量尚不完全明确。
该研究是一项前瞻性、随机、对照、分层、多中心研究，研究者在2008年3月~2010年8月入选150例出生体重≤1500g，胎龄≤30周的3+期ROP患儿，其中67例有Ⅰ区ROP，83例有Ⅱ区后极部ROP。患儿被随机分入玻璃体内注射贝伐单抗单药治疗组（0.625 mg/0.025mL）与传统激光治疗组，每组各75例。主要研究终点是孕龄54周前的复发情况。结果显示，7例患儿（贝伐单抗治疗组5例，激光治疗组2例）在孕龄54周之前死亡，未达到主要预后终点。由于该研究样本量小，因此贝伐单抗组死亡人数虽然比激光治疗组高出1.5倍，但差异没有显著性。6名独立专家对143例存活患儿在孕龄54周时拍摄的照片进行评估。综合Ⅰ区和Ⅱ区病变分析，贝伐单抗治疗组的ROP复发率为6%（4例/70例），显著低于传统激光治疗组的26%（19例/73例，P=0.002）。仅从Ⅰ区病变来看，贝伐单抗治疗组的ROP复发率为6%（2例/21例），传统激光治疗组为42%（14例/33例），差异更为显著（P=0.003）；然而，仅从Ⅱ区后极部病变来看，激光治疗组12%（5例/40例） ,贝伐单抗组5%（2例/39例）,两组差异并不显著（P=0.27）。另外，研究者观察到，传统激光治疗对周边视网膜血管造成永久破坏，而贝伐单抗治疗则允许血管持续生长进入周边视网膜。
研究者尽管未观察到与贝伐单抗相关的全身和局部毒性反应，但认为需要应用更大的样本量评估其安全性。在考虑采用该方法治疗新生儿时，应将安全性放在第一位，同时须考虑死亡率和发病率。此外，尚需开展进一步研究以明确贝伐单抗治疗ROP的最佳剂量、随访时间和频率以及对复发的处理。 (医药经济报)
