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武田重组血管性血友病因子3期临床达到主要终点

放大字体  缩小字体 发布日期:2021-07-22  浏览次数:83

       7月21日,武田制药在国际血栓与止血学会(ISTH)2021年大会上公布了一项3期临床试验结果。该试验在血管性血友病(VWD)成人患者中开展,旨在检验重组血管性血友病因子(rVWF,商品名:Veyvondi/Vonvendi)用于预防性治疗的有效性和安全性。结果显示,该试验达到了降低自发性、治疗性出血事件年化出血率(ABR)的主要终点。

       VWD是最常见的遗传性出血性疾病,由血管性血友病因子(VWF)缺乏或功能障碍引起,VWF是血液中促进正常凝血所需的几种蛋白质之一。由于VWF缺陷或不足,VWD患者的血液不能有效凝结导致出血时间延长。该病的患病程度范围广泛,但是任何VWD患者都可能发生严重出血。

       这项具有前瞻性、开放性、国际多中心的3期研究共入组了23例严重VWD患者,研究周期为12个月,包括2个组:(1)既往按需治疗组(prior OD group),该组纳入的是先前接受VWF按需治疗的患者,研究中开始rVWF预防性治疗,每周2次,每次输注50±10 IU/kg;(2)切换组(switch group),该组纳入的是先前接受血浆来源血管性血友病因子(pdVWF)预防性治疗的患者,研究中开始rVWF预防性治疗,剂量根据既往pdVWF预防性治疗方案的每周剂量匹配(±10%)。该研究中,共23例患者接受了rVWF预防治疗(既往按需治疗组:n=13;切换组:n=10),18/23(78.3%)患者为3型VWD。

       结果显示,12个月研究期间:在既往按需治疗组患者中使用rVWF预防性治疗能够有效降低自发性、治疗性出血事件的年化出血率(sABR),而从pdVWF预防性治疗切换至rVWF预防性治疗的切换组患者维持了相同的止血控制水平。研究中(接受rVWF预防性治疗),在既往按需治疗组,与患者历史sABR数据相比,rVWF预防性治疗将sABR降低了91.5%(sABR研究:历史比值=0.09[95%CI:0.02,0.35])。在切换组中,与患者历史sABR数据相比,rVWF预防性治疗维持了sABR(sABR研究:历史比值=0.55[95%CI:0.0.09,3.52])。

       12个月研究期间,既往按需治疗组有84.6%(11/13)的患者、切换组有70.0%(7/10)的患者治疗后sABR为0。而在进入研究之前,既往按需治疗组100%(13/13)的患者、切换组10%(1/10)的患者sABR>2。

       该研究中,rVWF维持有利的益处风险概况。没有发现新的风险,也没有报告与rVWF相关的严重不良事件。研究期间发生的一例不良事件——中度头痛被研究者认为可能与rVWF有关,并导致rVWF治疗中止和退出研究。

       采用按需治疗可以有效阻止VWD患者的出血,但并不能防止后期的出血。对于许多按需治疗的患者来说,这些出血的并发症和不可预测性会对其日常生活产生影响。上述3期试验结果对于提高对rVWF预防性治疗潜在益处的认识、以及帮助VWD患者减少未来自发性出血都非常重要。

       参考来源:Takeda data at ISTH 2021 Highlight the Benefits of Prophylaxis for Patients with Rare Bleeding Disorders

 
关键词: 武田 , 血管性血友病
 
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