吉利德科学（Gilead Sciences）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予magrolimab突破性药物资格（BTD），这是一种首创的抗CD47单克隆抗体，用于治疗新诊断的骨髓增生异常综合征（MDS）。
MDS是一种由骨髓中形成不良或功能失调的血细胞引起的癌症。在美国，每年约有15000人被诊断出MDS，14年来没有新的治疗方法被批准。低风险MDS患者的平均生存期为6年，高风险MDS患者约为18个月。magrolimab是吉利德于今年4月斥资约49亿美元收购Forty Seven后获得的一款阻断CD47信号的单克隆抗体。magrolimab旨在干扰巨噬细胞上SIRPα受体对CD47的识别，从而阻断癌细胞使用“别吃我”信号避免被巨噬细胞吞噬。magrolimab在一些血液学和实体瘤恶性肿瘤中进行了开发，包括MDS。之前，magrolimab已被FDA授予用于MDS、急性髓系白血病（AML）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和滤泡性淋巴瘤（FL）的快速通道资格（FTD）。magrolimab还被FDA授予治疗MDS和AML孤儿药资格（ODD），并被欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗AML的孤儿药资格。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病、并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比在一个或多个具有临床意义的终点方面有显著改善的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
根据正在进行的1b期研究的积极结果，FDA授予了magrolimab治疗MDS的突破性药物资格。该研究评估了magrolimab与阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的中、高、极高危MDS患者。在2020年欧洲血液学学会（EHS）大会上公布的数据显示，接受magrolimab与阿扎胞苷联合治疗的可评估患者（n=33）中，客观缓解率（ORR）高达91%，完全缓解率（CR）高达42%。magrolimab联合阿扎胞苷治疗的耐受性良好。没有达到最大耐受剂量，也没有MDS患者因治疗相关不良事件而停止治疗。
目前，magrolimab正在进行双盲、安慰剂对照、随机3期ENHANCE试验，用于先前未经治疗的高危MDS患者。该试验将通过CR和CR持续时间来评估magrolimab联合阿扎胞苷的安全性和有效性。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Gilead’s Magrolimab, an Investigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome
