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辉瑞/Sangamo公布在研血友病基因疗法1/2期积极结果

放大字体  缩小字体 发布日期:2020-06-24  浏览次数:109

       6月18日,辉瑞和Sangamo Therapeutics公布了在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec(SB-525或PF-07055480)用于重度A型血友病患者治疗的1/2期临床研究Alta的最新进展数据。数据显示,接受3e13 vg/kg剂量giroctocogene fitelparvovec的5名重度A型血友病患者均表现出持续的VIII因子(FVIII)活性水平,通过显色测定(输注9周后患者体内FVIII水平平均值)的中位数为64.2%。没有患者出现出血事件或需要注射FVIII。VIII因子活性水平最多反映了长达61周的观察测定值,这是该队列中接受治疗时间最长的患者的随访时间。

       同时,giroctocogene fitelparvovec一般耐受性良好。与以往研究一致,3e13 vg/kg剂量组中1例患者出现了与治疗相关的严重低血压(3级)和发烧(2级)不良事件,伴有头痛和心动过速症状,这些症状发生在注射6小时后,并在24小时内完全消失。此次研究未报告其他与治疗相关的严重不良事件。在接受治疗的5名患者中,4名患者接受了皮质类固醇激素治疗,以提高肝酶(丙氨酸氨基转移酶,ALT)水平。随后3例患者出现了对皮质类固醇有反应的ALT升高。所有ALT升高的发作情况都通过口服皮质类固醇得到完全解决。

       Alta是一项开放标签、剂量范围、多中心的临床试验,旨在评估giroctocogene fitelparvovec在重度A型血友病患者中的安全性和耐受性。研究入组11例患者,平均年龄为 30年(范围18-47岁),全部为男性。他们被分配至四个爬坡剂量组中,分别为9e11vg/kg(2例)、2e12vg/kg(2例)、1e13vg/kg(2例)和3e13vg/kg(5例)。此次最新公布随访数据建立在2019年12月辉瑞和Sangamo在美国血液学会(ASH)年会上提交的Alta研究结果。当时数据表明,giroctocogene fitelparvovec总体耐受性良好,并能够使患者FVIII水平维持长达44周(这是对3e13 vg/kg剂量队列中接受治疗时间最长的患者的随访)。此后,辉瑞和Sangamo计划对3e13 vg/kg剂量组中的所有5名患者至少随访一年。

       Giroctocogene fitelparvovec对FVIII表达水平和对出血事件的完全抑制令人鼓舞,但除了疗效和安全性,基因疗法针对血友病的长期持久性是目前关注的另一重点。来自最新公布的数据,与3e13 vg/kg剂量队列中其他3例患者相比,其中的9号和11号患者的FVIII活性随着时间的推移似乎出现了更大幅度的下降;在61周的时间点,7号患者的FVIII活性似乎急剧下降,虽然目前看来仍在试验中FVIII活性的变异范围内。两家公司认为,重要的是该剂量队列中患者的平均FVIII活性(从第9周到第36周,n=4)仍远远高于50%的正常水平。但最大担忧也正是该疗法效果的持久性和潜在的下降趋势,尽管目前还没有统一的信号表明疗效减弱。

       18日,BioMarin公布其治疗严重A型血友病基因疗法valocococogene roxaparvovec的1/2期临床研究中最新数据,已显示出在治疗4年内显著的疗效,并且将于今年8月接受上市审批,成为giroctocogene fitelparvovec最重要的竞争对手。但投资者也有同样的担忧,随着时间的推移,这两种基因疗法的相对疗效下降目前仍不可知。但在BioMarin看来,能够达到在4年内防止出血和接受输注的效果,已经足以让急于过上正常生活的患者受益。

       目前,giroctocogene fitelparvovec已获得美国FDA授予的孤儿药、快速通道和再生医学高级疗法称号,以及欧盟授予的孤儿药资格。

       参考来源: Pfizer and Sangamo Announce Updated Phase 1/2 Results Showing Sustained Factor VIII Activity Levels and No Bleeding Events or Factor Usage in 3e13 vg/kg Cohort Following giroctocogene fitelparvovec (SB-525) Gene Therapy

 
关键词: 辉瑞 , 血友病
 
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