近日，美国食品和药物管理局批准了瑞博兹尔(luspatercept-aamt)治疗需要常规红细胞输注的成人β地中海贫血患者的贫血(缺乏红细胞)。
“当病人接受多次输血时，就有铁过载的风险，这会影响许多器官，”美国食品和药物管理局肿瘤学卓越中心主任、美国食品和药物管理局药物评估和研究中心肿瘤疾病办公室代理主任理查德·帕兹杜尔医学博士说，“今天的批准首次为患者提供了一种有助于减少输血次数的疗法。这一批准是我们在罕见疾病和早期向患者提供重要新药方面持续进步的一个例子。”
β地中海贫血，也称为“库利氏贫血”，是一种遗传性血液疾病，可减少血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中的含铁蛋白质，可将氧气输送至全身细胞。在患有β地中海贫血的人群中，低水平的血红蛋白会导致身体许多部位缺氧和贫血，这会导致皮肤苍白、虚弱、疲劳和更严重的并发症。对β地中海贫血患者的支持性治疗通常包括终身慢性输血以维持生存和治疗因输血导致的铁过载。患有β地中海贫血的人患异常血凝块的风险也就增加了。
Reblozyl的批准是基于336例需要红细胞输注的β地中海贫血患者的临床试验结果，其中有112例接受了安慰剂。21%接受Reblozyl治疗的患者输血量至少减少了33%，相比之下，接受安慰剂治疗的患者减少了4.5%。输血量的减少意味着患者在连续12周服用Reblozyl期间需要较少的输血量。
服用瑞博济的患者常见的副作用有头痛、骨痛、关节痛(关节痛)、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻和头晕。患者在使用Reblozyl时可能会出现高血压的症状。建议卫生保健专业人员在治疗期间监测患者的血压，必要时开始降压治疗。接受Reblozyl治疗的患者应接受血栓形成(血凝块)监测。美国食品和药物管理局建议卫生保健专业人员告诉育龄女性在使用瑞博兹治疗期间使用有效的避孕方法。怀孕或哺乳的妇女不应服用瑞博兹，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
