FDA批准治疗罕见型肺病患者首款新药

美国食品和药物管理局今天批准了Ofev（nintedanib）胶囊，以减缓与系统性硬化症或硬皮病相关的间质性肺病患者的肺功能下降速度，称为SSc-ILD。这是FDA批准的第一种治疗这种罕见的肺部疾病的方法。

“硬皮病患者需要有效的治疗，美国食品和药物管理局支持药物公司设计和进行必要的临床试验，为硬皮病患者提供治疗选择，”美国食品和药物管理局药物评价和研究中心肺、过敏和风湿病产品部风湿病副主任尼古拉·尼科洛夫医学博士说，“Nintedanib现在是减缓硬皮病间质性肺病患者肺功能下降速度的一种治疗选择。”

硬皮病是一种罕见的疾病，它会导致包括肺和其他器官在内的全身组织增厚和结疤。间质性肺病或ILD病是一种影响间质的疾病，间质是肺结构的一部分，是硬皮病最常见的疾病表现之一。SSc-ILD病是一种进行性肺病，肺功能随着时间的推移而下降，可能会使人虚弱并危及生命。ILD是硬皮病患者的主要死因，通常是由于肺不能向心脏提供足够的氧气而导致肺功能丧失。美国大约有100,000个人患有硬皮病，大约一半的硬皮病患者患有间质性肺病。

在对576名年龄在20-79岁的患者进行的随机、双盲、安慰剂对照试验中，研究了Ofev治疗SSc-ILD的有效性。患者接受了52周的治疗，有些患者接受了长达100周的治疗。功效的主要测试是测量肺活量，即FVC，它是肺功能的量度，定义为在尽可能深的呼吸后从肺中强制呼出的空气量。与安慰剂组相比，服用Ofev组肺功能下降较少。

研究人员在Ofev治疗组中观察到的总体安全性与治疗的已知安全性一致。在用Ofev治疗的患者中报告的最常见的严重不良事件是肺炎（2.8％Ofev：0.3％安慰剂）。据报道，34％的Ofev治疗患者导致永久性剂量减少的不良反应，而接受安慰剂治疗的患者则为4％。腹泻是导致Ofev治疗患者永久性剂量减少的最常见不良反应。

Ofev的处方信息包括对中度或重度肝（肝）损伤患者、肝酶升高和药物性肝损伤患者以及胃肠道疾病患者的警告.Ofev也可能导致胚胎 - 胎儿毒性，可导致胎儿伤害、动脉血栓栓塞事件（血栓）、出血和胃肠道穿孔.P-gp和CYP3A4抑制剂可能会增加nintedanib暴露，应密切监测服用这些抑制剂的患者对Ofev的耐受性。注意Ofev的常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲减退、头痛、体重减轻和高血压（高血压）。

Ofev最初于2014年获批用于患有特发性肺纤维化（IPF）的成年患者，这是另一种间质性肺病。

Ofev获得了优先审查指定，根据该指定，FDA的目标是在六个月内对申请采取行动，该机构确定该药物如果获得批准，将明显地提高治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性。Ofev还获得了孤儿药的称号，还为协助和鼓励用于罕见疾病的药物研发提供了激励措施。