美国食品和药物管理局（FDA）已经给予诺华公司的研究性镰状细胞药crizanlizumab（SEG101）优先审查。
管理机构接受了该公司的生物制剂许可申请（BLA），该申请是为了预防镰状细胞病（SCD）患者的血管闭塞性危象（VOCs），并于2018年12月获得突破性治疗指定。
该提交得到了SUSTAIN研究的第二阶段结果的支持，该研究表明，与安慰剂相比，crizanlizumab（5 mg / kg）将导致医疗保健就诊的VOC年中率降低了45.3％。FDA授予优先审查确定有可能在严重疾病的治疗、诊断或预防方面有明显改善的治疗方法。该指定旨在将FDA审查期十个月标准缩短到六个月。
“美国食品和药物管理局决定给予crizanlizumab优先审查反映了这种药物可能对成千上万美国镰状细胞成年患者产生的疼痛性血管闭塞性危象的影响，” 诺华公司全球药物开发和首席医疗官负责人John Tsai说。他继续说道，“如果crizanlizumab获得批准，我们期待有机会为每天都活在镰状细胞病的患者重新设想药物。”
镰状细胞病是一种使人衰弱的遗传性血液病，它会影响红细胞的形状，并使血细胞和血管比平时更加粘稠。当血细胞彼此粘附时，它们可以在血流中形成多细胞粘附簇。这些簇可以减少和阻止血液和氧气的流动，这可能导致血管损伤并导致急性和慢性并发症。（cyy123.com）
