TG Therapeutics是一家致力于为B细胞介导疾病患者开发创新疗法的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予umbralisib（TGR-1202）治疗既往已接受至少一种抗CD20方案的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的突破性药物资格（BTD）。
MZL是一类起源于淋巴组织边缘区域、生长缓慢的罕见且无法治愈的B细胞非霍奇金淋巴瘤。在2017年1月，强生靶向抗癌药Imbruvica（ibrutinib）获得美国FDA批准，加速批准用于既往已接受至少一种抗CD20方案的MZL成人患者。但截至目前，还没有获得监管机构完全批准治疗MZL的药物。
BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
此次BTD的授予，是基于正在进行的评估umbralisib单药IIb期注册指导临床研究UNITY-NHL的MZL队列中期数据。TG公司执行董事长兼首席执行官Michael S.Weiss表示，“我们期待着与FDA密切合作，尽快将我们的新型PI3Kδ抑制剂umbralisib带给患者。目前，接受初始化疗-免疫疗法治疗失败的MZL患者用药选择非常有限，我们相信umbralisib可以满足该领域存在的显著未满足医疗需求。NITY-NHL研究的MZL单药umbra治疗队列已完成患者入组，我们期待着在今年年中公布该队列的顶线数据，并将在2019年的一次重大医学会议上公布这些数据。”
umbralisib是一种口服、每日一次的PI3Kδ抑制剂，可独特地抑制CK1-ε，这可能使其克服第一代PI3Kδ抑制剂相关的某些耐受性问题。
除了umbralisib之外，TG公司也正在开发一款单抗药物ublituximab（TG-1101），这是一种糖工程化嵌合IgG1单克隆抗体，靶向CD20，该药正在5项后期临床研究中评估治疗癌症（慢性淋巴细胞白血病[CLL]、非霍奇金淋巴瘤[NHL]）和非癌症（多发性骨髓瘤[MM]）适应症。目前，TG公司正在等待这些研究的关键数据。
此外，TG公司最近将其PD-L1单抗TG-1501及其共价结合布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂TG-1701推进至I期临床开发，并计划在未来将更多的管线资产推进临床。（生物谷）
