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罕见病新药!美国FDA授予CD123靶向CAR-T细胞疗法MB-102治疗BPDCN的孤儿药资格

放大字体  缩小字体 发布日期:2018-12-27  浏览次数:71
    Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发基于专有嵌合抗原受体工程化T细胞(CART)技术的新型免疫疗法和基因疗法,用于罕见病的治疗。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予MB-102(CD123 CAR-T)治疗母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN)的孤儿药资格。

    孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

    MB-102是一种靶向CD123的CAR-T细胞疗法,通过工程化患者T细胞来识别和消除表达CD123的肿瘤细胞。CD123广泛表达于骨髓增生异常综合症患者的骨髓细胞表面,同时也表达于多种血液系统恶性肿瘤,包括急性髓性白血病(AML)、B细胞急性淋巴细胞白血病、毛细胞白血病、BPDCN、慢性髓性白血病、霍奇金淋巴瘤等。

    在首个人体临床研究City of Hope(NCT02159495)中,MB-102显示出在AML和BPDCN患者给予低剂量治疗可实现完全缓解,并且没有剂量限制性毒性。目前,这2个治疗适应症的剂量递增正在继续推进。Mustang Bio公司已计划在2019年启动MB-102治疗AML、BPDCN和高危骨髓增生异常综合症的多中心I/II期临床研究。

    BPDCN是一种侵袭性、罕见性血液系统恶性肿瘤,预后不佳,这是一个医疗需求未满足的治疗领域。BPDCN的特征可能与某些疾病相似,也可能被误诊为某些疾病,包括急性髓性白血病(AML)、非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性淋巴细胞白血病(ALL)、骨髓增生异常综合症、慢性粒细胞性白血病(CML)以及其他具有皮肤表现的恶性肿瘤。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤,也可能涉及淋巴结和内脏。BPDCN的诊断基于CD123、CD4、CD56的免疫诊断三联体。CD123(IL-3R)是识别BPDCN的一个关键标志物,并且是各种癌症治疗研究中的一个迅速出现的靶点。

    Elzonris:首个治疗BPDCN的药物,也是首个靶向CD123的药物

    值得一提的是,来自Stemline Therapeutics公司的免疫毒素药物Elzonris(tagraxofusp-erzs,SL-401)获得美国FDA批准,用于2岁及以上BPDCN儿科患者和成人患者的治疗,包括既往未接受治疗(初治)和既往已接受治疗(经治)的BPDNC患者。此次批准,使Elzonris成为首个获批治疗BPDCN的药物,同时也是首个获得批准的CD123靶向药物。Stemline公司已计划在2019年初将Elzonris推向市场。

    Elzonris是一种CD123导向的细胞毒素,专门针对CD123靶点设计,该药由人IL-3与截短的白喉毒素(DT)进行重组融合而成,IL-3结构域能够将细胞毒性DT片段引导至表达CD123的肿瘤细胞。在被肿瘤细胞内化后,Elzonris能够不可逆地抑制蛋白质合成并诱导靶细胞凋亡。

    在美国,Elzonris已被授予突破性药物资格(BTD)、孤儿药资格(ODD),同时通过FDA的优先审查程序进行了审批。在欧盟,Elzonris已被授予加速审批,预计将在2019年第一季度获得批准。目前,Stemline公司也正在评估Elzonris治疗其他适应症,包括慢性骨髓单核细胞性白血病(CMML)、骨髓纤维化(MF)及其他适应症。(生物谷)
 
 
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