综上所述，国内企业新3类的研发会倾向于注射剂，或者有罕见病适应症但有望超适应症使用的个别产品。
罕见病新3类机会
第一批罕见病目录仅两成药品启动临床
2018年5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告（2018年第23号）提到，“对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口”。这意味着罕见病仿制药也有机会有条件上市进入中国。
回顾以罕见病申请优先审评的名单可发现，目前仿制药只有丽珠集团丽珠制药厂的注射用丹曲林钠，其余都是原研新药。儿童用药对应的仿制药申请优先审评的厂家数相对多，包括长春海悦药业股份有限公司的孟鲁司特钠颗粒、四川大冢制药有限公司的阿立哌唑口服溶液、西安力邦制药有限公司的注射用美法仑。
2018年5月22日，《第一批罕见病目录》已经发布，共计收录121个病种，此目录由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布。目前国内药物治疗较为活跃的适应症为血友病、特发性肺动脉高压、特发性肺纤维化、多发性硬化、视神经脊髓炎等。《第一批罕见病目录》中的疾病已启动临床的药品见表2，其涉及23种罕见病，其余98种罕见病暂无启动临床的药品（占比超过八成）。
小结<<<
化学药新3类口服药遇冷的主要原因是相关配套支持不够。国产化学药新3类获批后，该产品的其它新3类注册申请就有望“傍大款”不做验证性临床等待获批。因此，除了销售能力较强的企业愿意做“领头羊”之外，大多数企业会选择做完BE，等原研或第一家新3类企业上市。相较于验证性临床的成本，第一家获批的新3类仿制药的长期回报率太低，国内企业项目投入意愿不高。
