肝癌是全球癌症死亡的主要原因之一，每年导致死亡人数超过60万，病死率仅次于肺癌。
肝细胞癌（HCC）是最常见的一种原发性肝癌，通常发生于慢性肝病患者，比如由乙肝或丙肝病毒感染引起的肝硬化。
今日（８月２３日），Blueprint Medicines公布了肝癌新药BLU-554的1期临床试验初步数据。
数据显示，这款新药在早期试验中取得了积极的成果。于今年9月召开的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会和国际肝癌协会（ILCA）年会上，Blueprint将公布更多具体数据。
关于BLU-554
BLU-554是一种有效的成纤维细胞生长因子受体4（FGFR4）选择性抑制剂，能靶向FGFR4蛋白，但对其它的激酶却几乎没有抑制作用。HCC患者中有约30%的人的肿瘤有异常激活的FGFR4，BLU-554对此表现出显著的抗肿瘤活性，并且在临床前研究模型中可以维持这一抑制作用。
相关研究
这项1期临床试验旨在通过多个递增剂量试验评估BLU-554在晚期HCC患者中的安全性和耐受性，从而建立最大耐受剂量（MTD）或推荐剂量。截止到8月18号的最新数据显示，在38名FGF19过表达的具有FGFR4通路活化的患者中，客观缓解率（ORR）达到16%（95% CI：6-31%）。
该公司相关负责人表示，BLU-554临床前数据的宣布会继续支持将选择性FGFR4抑制作为新型靶向疗法，治疗生物标志物选择的肝细胞癌患者。
