欧洲药品管理局最近批准了奥地利生物技术公司Activartis生产的用于癌症免疫疗法的罕见病药物AV0113。这种罕见病药专门用于治疗脑神经胶质瘤，这种脑肿瘤，在欧盟的发病率约为万分这一。所谓的罕见病指的是不经常发生的病，在研发领域没有引起足够的兴趣，从而导致没有正确的治疗方法。
Activartis公司的AV0113癌症免疫治疗基本上可以对抗所有种类的癌症，这种治疗技术源于一种专利程序，意思是一个癌症病人的免疫系统可以对抗肿瘤，并最终控制肿瘤生长。这其实是由于免疫系统的关系调节元件树突状细胞，它随着病人的肿瘤组织而产生。
有效的癌症免疫治疗基于树突状细胞AV0113激活病人的免疫系统，用抗原识别并破坏肿瘤细胞。这种疗法利用免疫系统的元件和机制去治疗生病的部位。由于肿瘤细胞是身体自身的一部分，免疫系统一般不判定它们是危险的。Activartis公司的AV0113癌症免疫疗法“欺骗”树突状细胞，进而是癌症病人的免疫系统，让它们做出正确的判定。例如，感知肿瘤是一种威胁，并引发适当的防御机制。
树突状细胞与肿瘤源性抗原，是区分肿瘤细胞和正常细胞的决定性因素。这些抗原经树突状细胞处理后，被送至细胞表面以便把它们提交给T细胞。但这样还不足以引起对肿瘤抗原的免疫反应。上面提到的“欺骗”就是给树突状细胞一个微生物性的危险信号。某些存在于微生物的分子对于有机体来说就会危险，这些分子并不存在于更高级的有机体，因此不会让树突状细胞感觉到微生物在它的周围。
由于肿瘤细胞来自癌症患者的正常细胞，它们不会提供这样的危险分子让树突状细胞识别。Activartis公司AV0113技术的关键和特别的部分就是暴露肿瘤抗原性的树突状细胞给这些危险的分子中的一个：脂多糖，细菌内毒素。这导致树突状细胞会认为有一个强大的免疫刺激和促炎症的作用形式，当这些树突状细胞回来病人体内，它们就会激活肿瘤特别性的T细胞，甚至所谓的细胞毒性T细胞，这些细胞就能够被识别并破坏肿瘤细胞。
EMA，预期的疗效证明：
为了审批通过罕见病药，EMA要求有初步的证据证明相关的药品是有效的——但还没有确切的证明。Activartis公司现在可以发现病人长有恶性的胶质细胞瘤、胶质母细胞瘤的迹象。每年全世界大约有五万人被诊断出患有这种恶性的脑肿瘤。遭受胶质母细胞瘤的患者平均存活时间不超过一年，超过90%的患者在五年内死亡。癌症治疗的传统模式——手术，放疗和化疗也只不过是延长患者几个月的生命。
Activartis公司的CEO托马斯费尔茨曼是开发这种新的癌症免疫疗法团队的领导人，他说，研发出这种罕见病药物对我们来说是一个里程碑，对别人来说是很重要的一个信号。我们相信这种方法还有很大的潜力，现在只是一个独立的部分，欧洲药品管理局已经证实了这一点。但是，要想得到胶质母细胞瘤患者从AV0113获得益处的有力的证据，还需要一年左右。
澳大利亚目前大多数的神经外科和神经肿瘤医院都参与了一项随机2期试验GBM-Vax，旨在为AV0113的疗效提供证据。GBM-Vax已经接收了近100名胶质母细胞瘤患者，现在我们需要等待，看服用了癌症免疫治疗AV0113后这些病人是否能活得更久。
关键词：罕见病药物
由于对它们比较少的生物医学研究而经常被忽略的不经常发生的疾病。因此，这样的病被称为罕见病。对于罕见病，欧洲和美国的医疗机构EMA和FDA，设置了一个罕见病药物奖，只要药物能用于治疗这些非常罕见的疾病中的一种。在有效的药物被全名为罕见药之前，先由医疗管理局确认药品开发商的药是否有效，进而确认该病是否真实罕见。罕见病药的优势包括加速审批程度，从批准之日起在欧洲市场有10年的市场独占权，在美国有7年。因此，罕见病药促进了对患有罕见的、有生命威胁病人治疗的发展。
