2024年3月22日，近日，由神曦生物（NeuExcell Therapeutics）自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院），由神经外科主任、主任医师、博士生导师黄煜伦教授带队成功完成第一例患者给药。
受试者为复发脑胶质瘤患者，手术及给药过程顺利，患者术后状况平稳，未见明显不良反应，恢复良好，术后1周顺利出院。这是全球第一例AAV-NeuroD1基因疗法临床用药，标志着这一全新的基因疗法正式进入临床研究阶段。
恶性脑胶质瘤具有高死亡率的特征，其中大部分为胶质母细胞瘤（GBM），现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对恶性胶质瘤的认知已经有了很大的进步，但治疗效果还很有限。此外，在恶性胶质瘤患者中，复发几乎不可避免，且复发后的生存期很短，因此亟需更有效的治疗方案。
NXL-004是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法，也是首 款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。其工作原理是在胶质瘤细胞里过表达神经转录因子NeuroD1，抑制肿瘤细胞的分裂增殖，同时推动其向神经细胞的转分化。与放化疗相比，NeuroD1基因疗法从肿瘤细胞内部起作用，改变其基因表达的转录组，对周围组织或其他器官的细胞副作用较小。本项临床研究的目的是评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
主要研究者黄煜伦教授表示：胶质母细胞瘤恶性程度高，死亡率高，对其治疗的探索需要大家共同努力。NXL-004在临床前胶质瘤模型和动物研究中取得了良好的有效性和安全性数据。目前第一例临床受试者给药后安全性良好，这是一个很好的信号，我们将持续观察，期待看到良好的疗效。
神曦生物创始人陈功教授表示：非常感谢黄煜伦教授团队的精诚合作、周密的术前准备、以及精湛的手术技巧，确保了第一例患者给药的顺利完成。此次AAV-NeuroD1基因治疗顺利实现全球第一例胶质瘤患者的脑内给药是一个重要的里程碑，标志着NeuExcell神曦生物从临床前动物实验迈上了患者临床试验的新台阶，为广大神经疾病患者打开了一扇新的大门，希望我们的多年努力能够造福患者。
