基因编辑疗法因在疾病治疗方面拥有巨大潜力，被视为未来医疗的突破口。根据Allied Market Research和Global Market Research的研究，预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。
瞄准广阔的基因编辑市场，众多企业纷纷布局。近日消息，基因疗法开发商Voyager Therapeutics与诺华制药子公司达成高达12亿美元的战略合作和许可协议，以推进亨廷顿病(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)的新型基因疗法。
亨廷顿病是一种遗传性神经元疾病，其临床表现主要为舞蹈样动作、肌张力障碍和痴呆等，预后较差，患者目前主要是对症支持治疗，尚没有治疗该疾病的有效方法，因此存在巨大的尚未被满足的治疗需求。脊髓性肌萎缩症则是并不罕见的罕见病，常见表现为肌无力、肌张力低、肌萎缩等。
据悉，Voyager Therapeutics拥有TRACER(TropismRedirection of AAV by Cell-typ-e-specific expression of RNA)衣壳发现平台，这是一个广泛适用、基于RNA的筛选平台，能够在多个物种中快速发现具有强大穿透血脑屏障和增强中枢神经系统(CNS)嗜性的AAV衣壳。在临床前研究中，与传统的AAV衣壳以及细胞和组织特异性转导(transduction)相比，TRACER产生的衣壳在CNS中表现出广泛的基因表达。
根据协议，Voyager Therapeutics将向诺华制药提供其TRACER(Tropism Redirection of AAV by Cell-type-specific expression of RNA)衣壳开发平台的授权，以及其他针对亨廷顿病(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)的知识产权。双方将合作推进亨廷顿病(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)和临床前基因治疗候选药物。其中，Voyager将负责临床前进展，诺华将负责HD项目的所有临床开发和商业化。
诺华制药将预先向Voyager Therapeutics支付1亿美元对价，其中包括Voyager Therapeutics新发行的2000万美元股权。
同时，Voyager Therapeutics还将有机会获得最高达12亿美元的临床前、开发、监管和销售里程碑付款，以及使用TRACER衣壳的产品全球净销售额的分层版税。
值得一提的是，诺华与Voyager并非初次合作。早在2022年3月8日，诺华就宣布与 Voyager Therapeutics 达成总额高达17.5亿美元的合作，诺华将为 Voyager 提供5400万美元的预付款，以及高达17亿美元的里程碑付款和特许权使用费。通过合作，诺华将获得 Voyager 专有的 RNA 驱动的 TRACER 衣壳发现计划以及特定 AAV 衣壳的开发权益，诺华希望能够开发出突破血脑屏障、靶向中枢神经系统的新型 AAV 载体，治疗那些大脑深处的疾病。
此次合作意味着诺华在基因疗法赛道上的布局再下一城。近年来，诺华布局这一领域的消息频频。例如，在脊髓性肌萎缩症治疗领域，诺华的一种一次性基因疗法Zolgensma已于2019年5月获得美国FDA批准上市，售价高达212.5万美元。据悉，Zolgensma将正常表达SMN蛋白的转基因装载在AAV9病毒载体中，并且对转基因进行了改良，提高了生成SMN蛋白的能力。
不过，基因疗法开发之路也并非是一帆风顺的。2023年9月11日，据外媒报道，诺华已停止开发重金收购的眼科AAV基因疗法——GT005。据悉，GT005是一款基于AAV2载体的一次性基因疗法，旨在通过增加CFI蛋白的产生，恢复免疫系统中过度活跃的补体系统平衡，以减缓或阻止干性年龄相关性黄斑变性的进展。
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