血友病是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，患者被称为“玻璃人”。作为罕见病中的一大病种，我国目前约有13.6万血友病患者。当前，血友病的标准疗法是每周进行2-3次预防性的凝血因子静脉注射，这种方式会伴随输注频率高、治疗依从性差、无法保证持续足量预防治疗而残疾率高等问题，因此临床对药物创新的需求日渐增加，且患者面临较大的治疗费用负担也亟待解决。
近期，血友病治疗领域佳音频传。在第六届进博会上，赛诺菲携全球头个应用于血友病领域的siRNA疗法在研创新药物Fitusiran亮相，将为血友病A/B型患者带来新预防治疗方案。
小干扰RNA(siRNA)疗法是一种通过干扰特定蛋白质的产生来发挥作用的新型治疗方法。Fitusiran是头一个针对血友病开发的小干扰RNA疗法，它以抗凝血酶为靶点来提高凝血功能，是头一种对伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病患者均有效的新型预防性止血方法，其具有给药便利的优势，每年仅需6次皮下注射以上，可有效控制出血，大大提升患者的生活质量。
罗氏在血友病领域很早就研发了双抗舒友立乐(艾美赛珠单抗)，用于出血控制。本次进博会上，罗氏中国又宣布"橙风破浪的宝贝计划"，该计划聚焦血友病患者需求，在身体、经济和心灵等多个维度提供支持。其中，国药控股旗下北京宸汐健康科技有限公司将通过商保理赔的方式，提升创新治疗药物艾美赛珠单抗的可及性和可负担性，为血友病患者，尤其是处于治疗关键时期的儿童患者和他们的家庭作出一些帮助。
此外，辉瑞罕见病在本次展会期间，举办了相关主题活动，旨在聚焦血友病诊疗模式的创新探索和治疗药物的创新升级，与多方力量一起，推动践行“同质化诊疗，属地化管理”。其中，辉瑞在行业内初次提出了“双维达标，自如有道”的血友病诊疗理念，以持续推进临床诊疗发展和患者综合关爱，直至达到“摆脱疾病束缚”的目标，为国内血友病患者“重启自如人生，点亮美好生活”，为国内罕见病诊疗体系建设提供经验与范本。
据悉，辉瑞当前也在赛道上积极布局血友病的非因子疗法和基因疗法，旨在满足部分接受因子替代疗法后症状不能缓解的血友病患者的临床需求。辉瑞的非因子疗法具有独特作用机制，帮助患者重新建立出血和凝血之间的平衡。采用固定剂量、每周皮下给药的方式，同时治疗A型或B型血友病。目前，中国已加入全球研究同步开发，期望能尽早惠及国内患者。
随着各大跨国药企头部的发力，持续探索更多创新药研发、创新疗法，以及对患者多方面的支持，相信血友病患者未来将更好地摆脱疾病束缚，早日回归正常的社会生活。
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