北海康成制药有限公司（以下简称"北海康成"，股票代码"1228.HK"），是一家在专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于1月19日宣布针对戈谢病I 型和 III 型初治患者开展的 CAN103注射液 I/II期临床试验的II期部分已完成首例患者给药。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授为此次多中心试验项目的主要研究者。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积病之一，由遗传性酶缺乏引起，导致鞘脂及葡萄糖脑苷脂主要在巨噬细胞中贮积，从而导致肝脾肿大、贫血、血小板减少症、骨病、甚至危及生命。 作为与药明生物（2269.HK）在罕见病领域战略合作伙伴关系的一部分，CAN103是北海康成正在开发的一种酶替代疗法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈谢病成人和儿童的长期治疗。在中国，由于治疗费用高昂，绝大部分戈谢病患者无法获得有效的治疗。
北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："我们很高兴能够进入戈谢病中国注册临床试验的第二阶段。戈谢病在中国曾是首 个有酶替代疗法获批上市的罕见病，但尽管如此，绝大多数患者仍无法可及治疗。我们希望下一阶段的研究在第一阶段的基础上在更广泛的戈谢病患者群体中进一步证明CAN103的安全性和有效性，并最终为上市的注册申请铺平道路。北京协和医院是国家罕见病诊疗协作网的牵头单位，我们很高兴北京协和医院继续作为CAN103临床试验的主导中心，共同为全球临床需求未得到满足的患者推进这一潜在的新疗法。"
北京协和医院血液科内科主任医师韩冰教授表示："我们期待着CAN103进入第二阶段的临床研究，该药物迄今已证明具有良好的安全性。CAN103有潜力为戈谢病患者提供急需的新疗法，而在中国，戈谢病的临床需求仍远未得到满足。"
