迪哲医药(688192.SH)公告，近日，公司在本届 ASH 年会报告了戈利昔替尼的研究成果，包括戈利昔替尼治疗复发难治性外周 T 细胞淋巴瘤（r/r PTCL）的国际多中心 I/II 期临床研究结果以及戈利昔替尼通过抑制 JAK/STAT 信号通路有效治疗 r/r PTCL 的转化科学研究成果。戈利昔替尼是 PTCL 领域首 款口服 JAK1 高选择性抑制剂，其在体内外实验中均显示出较强的抗肿瘤活性，已获得美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定（Fast Track Designation）”，现处于全球注册临床研究阶段。
PTCL为恶性非霍奇金淋巴瘤，亚型较多，且大多数亚型缺乏标准治疗方案，初治失败的 r/r PTCL 患者 5 年生存率不足 30%。几年前公司最早注意到JAK/STAT 通路是治疗 PTCL 的高潜力干预靶点，通过体外和体内多种研究模型验证了戈利昔替尼抗肿瘤活性，随即在全球开展戈利昔替尼针对 r/r PTCL 的临床研究，现处于全球注册临床研究阶段。
国际多中心 I/II 期临床研究 A 阶段共 51 例患者接受了 150 mg（n = 35）或 250 mg（n = 16）戈利昔替尼的治疗，组织学亚型包括 PTCL-NOS 21 例、AITL 20 例、ALCL- 4 例、NKTCL 4 例和 MEITL 2 例，49 名 r/r PTCL 患者完成了至少 1 次疗效评估（研究者根据 Lugano 标准进行评估），研究结果显示：
（1）21 例肿瘤缓解（ORR 42.9%），其中 11 例完全缓解（CR 22.4%），在 AITL、PTCL-NOS、ALCL ALK-和 NKTCL 亚型中均观察到肿瘤缓解。
（2）14 例患者既往接受过 HDAC 抑制剂治疗，其中 6 例接受戈利昔替尼治疗后肿瘤缓解（ORR 42.9%）。
（3）1 例患者既往接受过 EZH2 抑制剂治疗，接受戈利昔替尼治疗后肿瘤完全缓解。
（4）安全性方面，最常见的（≥ 10%）≥ 3 级 TEAE（治疗期间出现的严重不良事件）为中性粒细胞减少（29.4%）、血小板减少（15.7%）和肺炎（11.8%）。大多数 TEAE 可恢复或通过剂量调整临床可控。
此外，公司通过对 20 例患者的肿瘤组织进行 pSTAT3 IHC 分析，发现戈利昔替尼的疗效与肿瘤细胞 pSTAT3 表达水平之间可能存在一定的相关性，证实戈利昔替尼通过抑制 JAK/STAT 信号通路可以成为 T 细胞恶性肿瘤的潜在有效治疗方法。
