罕见病药物又称孤儿药，因研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难等原因，该市场一直存在巨大的未满足的临床需求。目前，面对巨大的市场潜力，越来越多的药企正在加速布局。
近日，阿斯利康及其子公司亚力兄制药同意以每股2.07美元的价格，约6800万美元(约4.84亿元人民币)收购LogicBio Therapeu。据悉，LogicBio成立于2014年，是一家位于马萨诸塞州莱克星顿的处于临床阶段的基因组药物公司，治疗包括罕见病在内的各种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。
分析人士认为，此次收购正是阿斯利康在罕见病领域的又一次布局。据了解，罕见病领域是阿斯利康发展的重要板块之一，近年来其在罕见病领域一直动作频频。2021年9月7日，阿斯利康中国向赛柏蓝确认罕见病事业部正式成立。2021年12月7日，阿斯利康宣布与Ionis Pharmaceuticals就后者的一款在研反义寡核苷酸(ASO)eplontersen(IONIS-TTR-LRX)达成超35亿美元的全球开发和商业化协议。在此之后，阿斯利康还宣布，旗下专注于罕见病领域的Alexion(以下简称“亚力兄”)公司与Neurimmune(瑞士生物技术公司)就NI006达成了独家全球合作和许可协议……
值得一提的是，在中国，罕见病领域已经被阿斯利康提到了和肿瘤以及两大慢病板块并驾齐驱的重要位置。业内认为，随着阿斯利康不断利用自身的技术优势和市场优势来优化产品结构，扩充产品线，其销售和商业化能力或许会在未来帮罕见药市场的进一步扩容带来新的活力和机遇。
其实，目前在国内，也有越来越多药企开始入局。如北海康成、康蒂尼药业、德益阳光生物、曙方医药、信念医药科技等医药公司都已在罕见病药物领域投入了巨大的资金和精力。
值得一提的是，在不断的研发投入下，国内药企在罕见病领域也开始迎来了收获。据悉，在今年9月，国家药监局就发布公告，批准宜昌人福药业自主研制的氯巴占片注册上市，并同步签发氯巴占的原料药登记号。资料显示，氯巴占片属于儿童罕见病用药，适用于2岁及以上Lennox-Gastaut综合征(LGS)患者癫痫发作的联合治疗。
7月21日，君实生物公告称，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗用于治疗鼻咽癌又获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格认定。至此，特瑞普利单抗鼻咽癌适应症已拿到全球主要的两大发达国家药品市场的“孤儿药”资格认定。
6月14日，恒瑞医药公告，公司海曲泊帕乙醇胺片(血小板生成素受体激动剂TPO-RA)用于恶性肿瘤化疗所致血小板减少症适应症获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定……
总的来说，随着市场规模的不断扩大以及像阿斯利康这样的大型国际药企在该领域的加速布局，国内制药企业在罕见病药物领域的研发力度和投入规模也不会止步于此，可能很快就会有较大规模的跃升。与此同时，未来国内罕见病药物市场也或将加速发展。据预计，2025年国内孤儿药市场规模将达到64亿美元。
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